对生长激素缺乏症的治疗主要采用基因重组人生长激素替代治疗。无论特发性或继发性生长激素缺乏性矮小均可用生长激素替代疗法。开始治疗年龄越小，效果越好。治疗采用每晚睡前半小时皮下注射，可选择在上臂、大腿前侧和腹壁、脐周等部位注射。少数患者在用生长激素治疗过程中可出现甲状腺激素水平下降，故需检测甲状腺功能，必要时予甲状腺激素补充治疗。